基因治疗两大策略：ex vivo（体外修改后回输）和in vivo（直接体内递送）。AAV腺相关病毒载体将治疗基因递送至靶细胞，替换或修复缺陷基因。
该学习资源需要启用 JavaScript；部分 3D 演示还需要 WebGL。你仍可返回互动演示目录浏览其他主题。